FDA는 4~5세 환자의 듀센 근이영양증에 대한 최초의 유전자 치료제인 엘리비디스를 승인했습니다. 듀센 근이영양증은 점진적인 근육 약화와 장기 손상을 일으키는 심각한 유전 질환입니다. 현재의 치료법은 증상만 해결합니다. 엘리비디스는 근육 세포를 온전하게 유지하는 데 도움이 될 수 있는 단축된 디스트로핀 단백질을 생산하는 것을 목표로 합니다. FDA는 엘리비디스가 임상적 혜택을 예측할 수 있는 대리 지표인 미세 디스트로핀 단백질 수치를 증가시킨다는 증거에 근거하여 신속 승인을 부여했습니다. 그러나 아직 임상적 이점은 입증되지 않았으며, FDA는 엘리비디스가 환자의 신체 기능을 개선하는지 확인하기 위한 확인 연구를 요구하고 있습니다.
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